據(jù)英國(guó)《每日郵報(bào)》11月5日?qǐng)?bào)道，基因編輯技術(shù)造就了世界首例嬰兒白血病治療奇跡。被判治療無(wú)望的英國(guó)女?huà)虢邮芑蚓庉嬤^(guò)的血液細(xì)胞后生命開(kāi)始復(fù)蘇，最后檢查證實(shí)其體內(nèi)癌細(xì)胞已被消除。

三個(gè)月的嬰兒，無(wú)望的世界

去年6月份，Layla Richards 誕生于倫敦北部?；顫娍蓯?ài)的女兒給其父母Ashleigh Richards 和 Lisa Foley帶來(lái)了莫大的幸福。然而，三個(gè)月后Layla開(kāi)始患病，醫(yī)生通過(guò)血液檢測(cè)將其確診為急性淋巴細(xì)胞白血病患者。對(duì)嬰兒來(lái)說(shuō)這種疾病相當(dāng)難治療。疾病確診后，Layla接受了化療和骨髓移植，但不幸的是這些治療方法對(duì)Layla的病情緩解并沒(méi)有幫助。在化療和骨髓移植都失敗后，醫(yī)生宣布Layla的治療無(wú)望，通知Ashleigh Richards 和 Lisa Foley做好失去女兒的心理準(zhǔn)備。

為了拯救女兒，嘗試從未采用過(guò)的治療方法

盡管醫(yī)生宣布Layla治療無(wú)望，Layla的父母仍然不放棄，相反他們?cè)试S倫敦大奧蒙德街醫(yī)院的醫(yī)生采用僅在小鼠身上測(cè)試過(guò)的實(shí)驗(yàn)室方法來(lái)治療Layla。Layla的媽媽說(shuō)，“我們不接受停止治療，所以我們同意醫(yī)生采取任何可以拯救女兒的治療方法，哪怕是從來(lái)沒(méi)有采用過(guò)的方法，我們也愿意嘗試。”

在Layla父母的支持下，大奧蒙德街醫(yī)院采用德國(guó)生物技術(shù)公司Cellectis開(kāi)創(chuàng)的細(xì)胞方法治療Layla。這種方法的核心是將抗癌基因插入健康的捐贈(zèng)者血液細(xì)胞中，這種方法非常新穎，在此之前僅在老鼠身上做過(guò)測(cè)試。

基因編輯技術(shù)造就奇跡，嬰兒患者生命復(fù)蘇

今年6月份醫(yī)生將1ml編輯過(guò)的健康細(xì)胞注入到Layla體內(nèi)。Layla的父親Richards說(shuō)，“對(duì)于此次治療，Layla并沒(méi)注意到發(fā)生了什么，她仍在床上跳躍著。接受一個(gè)從未在人類身上使用過(guò)的治療方法聽(tīng)起來(lái)有點(diǎn)嚇人，即使有風(fēng)險(xiǎn)，只要有一線希望我們也毫不猶豫地嘗試?！?

如今，多虧了注入的5000萬(wàn)個(gè)基因工程編輯過(guò)的細(xì)胞，使得Layla體內(nèi)的癌細(xì)胞被捕殺且病情開(kāi)始消退。在治療初期還看不到明細(xì)的效果，但幾周后Layla開(kāi)始出現(xiàn)復(fù)蘇的跡象，醫(yī)生緊跟著對(duì)Layla進(jìn)行了骨髓移植以確保根除疾病，如今檢測(cè)結(jié)果發(fā)現(xiàn)Layla身上的癌細(xì)胞已完全消除。

Layla的奇跡復(fù)蘇打開(kāi)了癌癥治療的新道路。Layla的主治醫(yī)生Waseem Qasim教授說(shuō)，我們使用這種方法治療了一個(gè)很堅(jiān)強(qiáng)的小女孩，這種方法是否適合所有孩子還需謹(jǐn)慎。但這對(duì)新生物工程技術(shù)來(lái)說(shuō)具有里程碑意義，對(duì)孩子的影響也是驚人的。如果這種方法具有可重復(fù)性，那么將是白血病治療的一個(gè)巨大進(jìn)步，同時(shí)也有助于開(kāi)創(chuàng)囊性纖維化和其他遺傳疾病治療的新方法。

Layla的主治醫(yī)師 Paul Veys教授說(shuō)，“由于首次將這種方法應(yīng)用到人類的治療上，起初我們也不確定這種方法是否有效，因此當(dāng)看到Layla復(fù)蘇時(shí)我們欣喜若狂。Layla的白血病是如此的咄咄逼人，有這樣的治療反應(yīng)幾乎是個(gè)奇跡。如今Layla在接受定期檢查以確保癌癥未復(fù)發(fā)?！?

Cellectis公司的主席Andre Choulika博士說(shuō)，Layla的事跡可能預(yù)示著癌癥治療新革命的開(kāi)始。白血病慈善機(jī)構(gòu)Matt Kaiser博士警告說(shuō)，這還需要更多的研究，但訓(xùn)練免疫細(xì)胞使其可識(shí)別白血病細(xì)胞的概念是非常令人興奮的，理論上可為這些孩子提供終生治療。

治療細(xì)節(jié)：科學(xué)家如何修改捐贈(zèng)細(xì)胞使其抗癌

治療Layla的醫(yī)生團(tuán)隊(duì)對(duì)此次治療結(jié)果感到很興奮并公布了治療細(xì)節(jié)，這些細(xì)節(jié)將在下個(gè)月舉行的美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)上詳細(xì)公布。

Layla的生命獲救得益于基因工程修改過(guò)的血液細(xì)胞。捐贈(zèng)的血液細(xì)胞來(lái)自美國(guó)，科學(xué)家總共對(duì)其進(jìn)行了三次修改?？茖W(xué)家們首先在捐贈(zèng)的血液細(xì)胞中添加抗白血病基因，這些基因可編碼靶向并殺死癌細(xì)胞的蛋白質(zhì)，其次科學(xué)家使用TALENs技術(shù)關(guān)閉兩個(gè)基因，關(guān)閉第一個(gè)基因是為了確保捐贈(zèng)的細(xì)胞不被Layla的身體排斥，關(guān)閉第二個(gè)基因是為了確保捐贈(zèng)細(xì)胞不被治療藥物殺死。

今年6月份，科學(xué)家將5000萬(wàn)個(gè)基因編輯過(guò)的細(xì)胞注入Layla體內(nèi)，這些細(xì)胞在Layla體內(nèi)花了三個(gè)月的時(shí)間來(lái)尋找并殺死白血病細(xì)胞。今年9月份，當(dāng)這些細(xì)胞盡可能地殺死癌細(xì)胞后，Layla接受了骨髓移植。骨髓是身體血液細(xì)胞的工廠，用健康的骨髓替換有缺陷的骨髓意味著可重新開(kāi)始生產(chǎn)健康的血液細(xì)胞。基因編輯過(guò)的抗癌細(xì)胞在骨髓移植過(guò)程中會(huì)喪生，因此不會(huì)長(zhǎng)留在Layla體內(nèi)。該過(guò)程如此復(fù)雜，因此不到萬(wàn)不得已醫(yī)生不會(huì)采用。

TALENs是一種新型基因編輯技術(shù)，可精確改變DNA。Layla是首例使用TALENs技術(shù)治療的成功案例?？茖W(xué)家希望該技術(shù)可以用來(lái)糾正導(dǎo)致囊性纖維化、血友病等疾病的基因缺陷。然而，也有人擔(dān)心這會(huì)導(dǎo)致嬰兒設(shè)計(jì)的濫用等現(xiàn)象。但科學(xué)家表示需要更多的研究來(lái)證明該方法治療白血病的安全性，如果被證實(shí)，那么拯救Layla的細(xì)胞將可受益于其他兒童和成年人。